Experimentele de laborator sugerează că afecțiunile incurabile ale mitocondriilor, „fabricile” producătoare de energie din interiorul celulelor, ar putea fi rezolvate într-o zi prin terapii genice, potrivit Reuters.

Mitocondriile - structuri specializate din interiorul celulelor - au propriul ADN, separat de ADN-ul din nucleul celulei. Mutațiile în ADN-ul mitocondrial pot provoca o varietate de afecțiuni debilitante care afectează mai multe organe, în special cele care necesită multă energie, cum ar fi creierul, ficatul, inima, mușchii și rinichii.

Instrumentele existente de editare a genelor, precum CRISPR, nu au fost utile pentru aceste afecțiuni deoarece nu pot trece eficient prin membranele mitocondriale.

„Folosind un nou tip de instrument de editare a genelor, am reușit să reparăm greșelile de ADN care provoacă boala mitocondrială”, a declarat conducătorul studiului, Dr. Martijn Koppens de la Centrul Medical Universitar Utrecht din Țările de Jos.

Pentru a tăia și lipi bucăți de ADN, noul instrument utilizează mecanisme și componente diferite de CRISPR. De exemplu, în locul proteinei Cas, noul instrument, denumit DdCBE, utilizează o versiune inactivă a unei toxine bacteriene ca foarfecă moleculară.

Pentru a transporta „foarfecele” în mitocondrii, instrumentul utilizează ARNm încapsulat în particule lipidice minuscule, o metodă de transport utilizată, de asemenea, pentru livrarea vaccinurilor COVID-19.

După cum s-a raportat în PLoS Biology, echipa lui Koppens și-a folosit cu succes instrumentul pentru a introduce o mutație într-o genă din mitocondriile celulelor hepatice, perturbând astfel producția de energie în celule.

Ei au reușit, de asemenea, să corecteze o mutație în mitocondriile unui pacient cu o tulburare genetică a rinichilor.

„Îmi imaginez că, în viitorul apropiat, editarea genei mitocondriale va fi utilizată pentru a genera modele precise de boli mitocondriale, ceea ce va transforma cercetarea fundamentală, precum și dezvoltarea terapiei”, a declarat Koppens.

  Fiți la curent cu ultimele noutăți. Urmăriți DCMedical și pe Google News

Te-a ajutat acest articol?

Urmărește pagina de Facebook DCMedical și pagina de Instagram DCMedical Doza de Sănătate și accesează mai mult conținut util pentru sănătatea ta, prevenția și tratarea bolilor, măsuri de prim ajutor și sfaturi utile de la medici și pacienți.