O nouă metodă de transplant de măduvă osoasă poate ajuta la vindecarea bolii celulelor falciforme și este mai accesibilă decât terapiile genetice extrem de costisitoare pentru această boală, afirmă cercetătorii.

Boala celulelor falciforme este o tulburare genetică a sângelui, care apare în principal la persoanele de culoare neagră și care modifică forma și funcția globulelor roșii, ducând la dureri severe, afectarea organelor, reducerea calității vieții și creșterea mortalității.

Noua procedură de transplant, deja disponibilă în mai multe centre medicale, este mai puțin costisitoare decât terapiile genetice recent aprobate pentru boala celulelor falciforme, au raportat cercetătorii în două lucrări separate.

Potrivit unui raport publicat în The New England Journal of Medicine Evidence, printre cei 42 de adulți tineri cu anemie falciformă severă care au fost supuși procedurii, denumită transplant haploidentic de măduvă osoasă cu intensitate redusă, 95% erau în viață doi ani mai târziu, iar 88% au fost considerați vindecați și nu au prezentat evenimente legate de boală.

„Rezultatele noastre... sunt la fel de bune sau mai bune decât ceea ce vedeți cu terapia genică”, a declarat într-o declarație coautorul studiului, Dr. Richard Jones de la Johns Hopkins University School of Medicine, potrivit Reuters.

Spre deosebire de transplanturile tradiționale de măduvă osoasă, noua metodă nu necesită măduvă de la un donator special compatibil pentru a evita declanșarea unui răspuns imunitar.

Această diferență face mult mai ușoară găsirea unui donator de măduvă adecvat.

„O concepție greșită comună în domeniul medical este că transplantul pentru boala celulelor falciforme necesită un donator perfect compatibil... ceea ce acest studiu și alte studii au arătat că nu este adevărat”, a declarat într-o declarație coautorul Dr. Robert Brodsky, tot de la Johns Hopkins.

Înainte de transplant, pacienții au primit doze mici de chimioterapie și iradiere corporală totală. Ulterior, aceștia au fost tratați timp de un an cu chimioterapie pentru a împiedica celulele imunitare ale donatorului să atace organismul primitorului.

Într-o lucrare separată publicată în Blood Advances, echipa de cercetare a estimat că noile terapii genetice pentru boala celulelor falciforme costă între 2 și 3 milioane de dolari, comparativ cu mai puțin de 500.000 de dolari pentru un transplant de măduvă osoasă.

În plus, spitalizările pentru transplanturile de măduvă osoasă durează în medie opt zile, spre deosebire de cele șase-opt săptămâni pentru terapia genică, a spus Brodsky.

În timp ce mulți bolnavi de seceră au leziuni ale organelor care i-ar face neeligibili pentru chimioterapia cu doze mari necesară în cazul terapiei genice, majoritatea ar fi eligibili pentru transplant, a spus Jones.

  Fiți la curent cu ultimele noutăți. Urmăriți DCMedical și pe Google News

Te-a ajutat acest articol?

Urmărește pagina de Facebook DCMedical și pagina de Instagram DCMedical Doza de Sănătate și accesează mai mult conținut util pentru sănătatea ta, prevenția și tratarea bolilor, măsuri de prim ajutor și sfaturi utile de la medici și pacienți.