Vezi și: Simptomele banale care pot indica prezența cancerului. Apar la persoanele de peste 50 de ani

Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat o cerere suplimentară de autorizare a medicamentului vutrisiran pentru tratamentul cardiomiopatiei amiloide mediate de transtiretină (ATTR-CM), fie în forma sa ereditară, fie de tip sălbatic. Medicamentul are rolul de a reduce riscul de deces cardiovascular, spitalizări și vizite urgente pentru insuficiență cardiacă.

O boală fatală, care afectează 150.000 de americani

ATTR-CM este o afecțiune progresivă și letală, care afectează aproximativ 150.000 de persoane în SUA. Boala este cauzată de depunerea de fibrile de transtiretină (TTR) în țesuturile inimii, ceea ce duce la deteriorare cardiovasculară ireversibilă și moarte prematură.

Vutrisiran este un tratament bazat pe interferența ARN, administrat prin injecție subcutanată o dată la trei luni. Prin reducerea rapidă a producției de TTR, medicamentul limitează formarea fibrilelor amiloide și încetinește progresia bolii, potrivit Medscape.

Rezultate promițătoare în studiul HELIOS-B

Aprobarea FDA s-a bazat pe rezultatele studiului clinic de fază 3 HELIOS-B, care a demonstrat că vutrisiran a redus semnificativ rata deceselor de orice cauză și a evenimentelor cardiovasculare recurente la pacienții cu ATTR-CM. Studiul a atins semnificația statistică în toate cele 10 obiective primare și secundare predefinite, comparativ cu placebo.

Rezultatele au fost prezentate anul trecut la Congresul Societății Europene de Cardiologie și publicate simultan în The New England Journal of Medicine.

Vezi și: România pe primul loc în Europa la incidența tuberculozei. Dr. Adriana Socaci: Dificil de tratat. Necesită terapii mai lungi, mai toxice și mai costisitoare

O nouă opțiune terapeutică pentru pacienți

"Această aprobare oferă oportunitatea de a transforma tratamentul ATTR-CM printr-un nou mecanism de acțiune. Studiul clinic HELIOS-B a arătat că vutrisiran a permis pacienților să trăiască mai mult, să aibă mai puține spitalizări și să își îmbunătățească funcționalitatea și starea generală.

Procesul de recrutare a inclus pacienți care reflectă populația reală afectată de această boală, iar rezultatele obținute de vutrisiran în ceea ce privește beneficiile clinice asupra parametrilor cardiovasculari și progresia bolii sunt încurajatoare.

Este o zi importantă pentru pacienții care suferă de această afecțiune dificilă", a declarat dr. Ronald Witteles, investigator în cadrul studiului, profesor de medicină la Universitatea Stanford și co-director al Centrului pentru Amiloidoză Stanford.

Cardiomiopatia din amiloidoza cu transtiretină (ATTR-CM), ce este și cum afectează inima

Cardiomiopatia din amiloidoza cu transtiretină (ATTR-CM) este o afecțiune rară, progresivă și potențial fatală, cauzată de acumularea anormală a fibrilelor de transtiretină (TTR) în mușchiul inimii. Aceste depuneri afectează structura și funcția inimii, conducând la insuficiență cardiacă și alte complicații severe.

Vezi și: Inhibarea enzimei CNDP2, nouă strategie pentru blocarea cooperării celulelor canceroase

Cauzele ATTR-CM

Amiloidoza cu transtiretină apare atunci când proteina TTR, produsă în mod normal de ficat, devine instabilă și formează depozite amiloide în diverse țesuturi, inclusiv în inimă. Există două forme principale ale bolii:

ATTR de tip sălbatic (ATTRwt) – apare spontan, cel mai frecvent la bărbați peste 60 de ani.

ATTR ereditară (ATTRv) – este cauzată de mutații genetice moștenite care determină o producție anormală de TTR.

FDA extinde indicația vutrisiran pentru cardiomiopatia din amiloidoza cu transtiretină  - FOTO: Freepik

Simptomele ATTR-CM

Boala evoluează lent, iar simptomele pot fi inițial nespecifice, ceea ce îngreunează diagnosticul. Cele mai frecvente manifestări includ:

Simptome cardiovasculare: insuficiență cardiacă cu fracție de ejecție păstrată (HFpEF), aritmii, sincope

Simptome neurologice: sindromul de tunel carpian bilateral, neuropatie periferică

Simptome generale: oboseală cronică, scădere în greutate inexplicabilă

Diagnostic și tratament

Diagnosticul ATTR-CM necesită investigații precum ecocardiografia, scintigrafia osoasă cu bifosfonați, testele genetice și biopsia cardiacă.

Tratamentul vizează încetinirea progresiei bolii și îmbunătățirea calității vieții pacienților. Printre terapiile disponibile se numără:

Stabilizatori ai TTR  – previn formarea de fibrile amiloide

Interferența ARN – reduce producția de TTR

Transplant hepatic sau cardiac – indicat în cazuri severe

ATTR-CM este o afecțiune gravă care necesită diagnostic precoce și tratament adecvat pentru a preveni deteriorarea ireversibilă a inimii. Progresele recente în terapiile de reducere a TTR oferă speranță pacienților, prelungind supraviețuirea și îmbunătățind calitatea vieții.

  Fiți la curent cu ultimele noutăți. Urmăriți DCMedical și pe Google News

Te-a ajutat acest articol?

Urmărește pagina de Facebook DCMedical și pagina de Instagram DCMedical Doza de Sănătate și accesează mai mult conținut util pentru sănătatea ta, prevenția și tratarea bolilor, măsuri de prim ajutor și sfaturi utile de la medici și pacienți.